Buscando la molécula contra la enfermedad de Parkinson

El equipo investigación del Dr. Salvador Ventura ha analizado individualmente más de 14.000 moléculas en busca de la molécula contra la enfermedad de Parkinson. Hace un año los medios se hacían eco de la noticia del descubrimiento de SynuClean-D, una pequeña molécula con el potencial de atacar los estadios iniciales de la enfermedad y detener o enlentecer su progresión.
Este año, viendo que su investigación peligraba a falta de recursos, el Dr. Ventura y su equipo ha puesto en marcha una campaña de recaudación de fondos con el objetivo de continuar con el desarrollo de SynuClean-D para conseguir convertirla en una terapia efectiva para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

¿Qué es la SynuClean-D?

El desarrollo de una terapia contra la enfermedad de Parkinson continúa siendo un reto, y es todavía incurable. El desconocimiento de las bases moleculares de la enfermedad ha limitado significativamente el desarrollo de fármacos. Ahora sabemos que se trata de una enfermedad relacionada con la agregación de una proteína llamada alfa-sinucleína en las neuronas dopaminérgicas, lo que lleva a su degeneración y muerte. SynuClean-D es una pequeña molécula que pretende atacar las causas moleculares de la enfermedad, ya que evita la agregación de alfa-sinucleína y disgrega los agregados ya formados. En modelos animales sencillos de la enfermedad, SynuClean-D ha conseguido prevenir la muerte de las neuronas dopaminérgicas con éxito.

¿Cómo habéis llegado a su descubrimiento?

Nos propusimos encontrar una molécula que pudiera inhibir la agregación de la alfa-sinucleína. Empleamos dos años en desarrollar una plataforma de cribado in vitro que nos permitiese identificar moléculas capaces de bloquear este fenómeno. Después de analizar individualmente más de 14.000 compuestos hallamos SynuClean-D, una molécula con propiedades anti-agregacionales únicas, las cuales pudimos confirmar posteriormente in vivo.

¿Qué significa el descubrimiento de la SynuClean-D para el párkinson?

Hay que ser muy cautos en este aspecto, ya que estamos todavía lejos de la clínica. Pero si SynuClean-D mostrase en mamíferos y posteriormente en humanos la misma actividad que ha mostrado en modelos invertebrados de Parkinson, tendríamos a nuestro alcance una molécula que podría modificar el curso de la enfermedad de forma significativa.

¿Cuál es el objetivo de la investigación?

Nuestro objetivo es, sin lugar a duda, llevar SynuClean-D, en su forma actual, o en una versión con propiedades optimizadas para su uso en clínica, tan cerca de los pacientes como nos sea posible y no cesaremos en este empeño.

¿En qué fase se encuentra la investigación ahora?

En estos momentos estamos analizando la capacidad de la molécula para llegar al cerebro en roedores y su estabilidad en sangre, dos propiedades necesarias para convertir SynuClean-D en un fármaco. Es necesaria su optimización para que la molécula llegue a las neuronas afectadas en cantidad suficiente para ejercer su actividad protectora.

¿Cuáles son los próximos pasos?

Para continuar con el desarrollo de SynuClean-D y dar los pasos necesarios para convertirlo en un fármaco eficaz, es necesario realizar un análisis preclínico de su eficacia, así como de su seguridad en modelos animales de mamíferos de la enfermedad. Para ello usaremos ratones que reproducen los déficits motores de los pacientes. Esta prueba de concepto nos permitirá dar el salto cualitativo necesario para convertir SynuClean-D en una alternativa real y comenzar a realizar los estudios preclínicos y clínicos necesarios para su uso en humanos.

Habéis puesto en marcha una campaña a través de Precipita ¿Por qué razón? ¿Cuál es el objetivo?

La investigación que hemos llevado a cabo ha sido difícil especialmente porque los fondos económicos de que disponíamos eran escasos, en comparación con los que tienen grupos en otros países que buscan el mismo objetivo: una solución terapéutica para el Parkinson. Este aspecto ha sido solventado con una extraordinaria dedicación del equipo de investigación. Desgraciadamente, para los pasos posteriores del proyecto la implicación del equipo ya no es suficiente, siendo necesario recoger fondos para validar la eficacia de SynuClean-D en los modelos de la enfermedad en mamíferos, pues se trata de estudios muy costosos.
Cuando descubrimos SynuClean-D, pacientes y especialmente familiares, nos contactaron preguntándonos como podían contribuir a desarrollar la molécula y no supimos darles una respuesta, lo que resultó muy frustrante. Esta campaña nace fundamentalmente de esas peticiones. Ha sido, y es, mucho trabajo, pero en ningún momento hemos dudado que merece la pena.

¿Cómo se puede apoyar el proyecto?

El proyecto se puede apoyar a través de la página web de Precipita, un proyecto del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, que selecciona muy cuidadosamente los proyectos a promocionar.

Se puede acceder a través de este enlace donde encontrarán un vídeo en el que se describe el proyecto en detalle. Cualquier pequeña donación ayudará mucho. Además, para agradecer las contribuciones ofrecemos algunas “recompensas”, entre ellas, pasar un día completo con nosotros para ver cómo se realiza el trabajo.

¿Algo más que quieras añadir o destacar?

Solo quisiera remarcar que el éxito de este proyecto se debe a una generación de científicos jóvenes, estudiantes de doctorado, que tienen un increíble afán por contribuir a la cura de esta enfermedad. Los donantes pueden estar seguros de que nadie va a trabajar más por llevar la molécula cerca de los pacientes que ellos.

COLABORA CON LA INVESTIGACIÓN AQUÍ. 

Salvador Ventura (Córdoba, 1967), es catedrático del Dep. de Bioquímica y Biología Molecular y Director del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB). Es autor de más de 200 trabajos de investigación, además de varios libros y patentes y ha supervisado más de 40 proyectos de investigación de instituciones públicas y privadas. Obtuvo su doctorado en biología en la UAB en 1998 y fue investigador postdoctoral en EMBL-Heidelberg. Ha sido investigador en la Escuela de Medicina de Harvard (EE. UU.) y en el Instituto Karolinska (Suecia), entre otros centros internacionales. Se reincorporó a la UAB como investigador «Ramón y Cajal» en 2003. El Dr. Ventura recibió el Premio de Investigación de Excelencia de la UAB (2008) y el premio ICREA-Academia (2009 y 2015).

Su grupo de investigación utiliza un enfoque multidisciplinar para abordar aspectos fundamentales del plegamiento y agregación de proteínas. Además de definir los principios básicos que subyacen a estos procesos; nuestro objetivo es comprender cómo su desregulación conduce a la aparición de una serie de trastornos neurodegenerativos, con la idea de allanar el camino para el desarrollo de nuevas terapias para atacar estas devastadoras patologías.

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